Ngày 28 tháng 10 năm 2024, Trung tâm Nghiên cứu Lâm sàng Quốc gia về Sức khỏe và Bệnh trẻ em, Trung tâm Y tế Khu vực Quốc gia cho Trẻ em, và Bệnh viện Nhi trực thuộc Đại học Chiết Giang (sau đây gọi tắt là Bệnh viện Nhi ZJU) đón nhận tin vui: Qingqing (tên giả), trường hợp đầu tiên trên thế giới điều trị thành công bằng CAR-T đối với viêm da cơ thiếu niên kháng trị (JDM) kèm theo hội chứng Sjögren thứ phát, đã ngừng dùng thuốc và xuất viện suôn sẻ!
Tiến bộ trong điều trị CAR-T tại Trung Quốc
Lu Meiping, người đứng đầu dự án lâm sàng điều trị viêm da cơ thiếu niên kháng trị bằng CAR-T và là Giám đốc Khoa Thấp khớp và Miễn dịch học tại Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang, cho biết: “Việc Tingting ngừng thuốc thành công sẽ mang đến hy vọng hồi phục hoàn toàn cho các trẻ em mắc viêm da cơ thiếu niên kháng trị, giúp các em thoát khỏi sự dày vò của bệnh tật và sự lệ thuộc vào thuốc.”
Viêm da cơ thiếu niên kháng trị là bệnh tự miễn thường gặp ở trẻ em, chỉ đứng sau lupus ban đỏ hệ thống. Bệnh gây viêm da và cơ, có thể ảnh hưởng đến các hệ thống khác như phổi và đường tiêu hóa. Trẻ em phải phụ thuộc vào các loại thuốc như hormone và thuốc ức chế miễn dịch để kiểm soát bệnh. Tuy nhiên, một số trẻ vẫn đáp ứng kém với các phương pháp điều trị này, bệnh tiến triển chậm, loét da, vôi hóa, tổn thương phổi kẽ nghiêm trọng, thủng đường tiêu hóa, thậm chí đe dọa tính mạng.
Tháng 6 năm 2024, một bài báo trên tạp chí Arthritis Rheumatol đã công bố trường hợp đầu tiên trên thế giới điều trị thành công JDM bằng tế bào CAR-T kháng CD19. Nhằm giúp thêm nhiều trẻ mắc JDM kháng trị, Giám đốc Lu Meiping đã bắt kịp xu thế quốc tế và dẫn dắt nhóm thấp khớp – miễn dịch học triển khai dự án điều trị CAR-T cho bệnh này.
Đây là nghiên cứu lâm sàng thứ hai về CAR-T của Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang sau dự án CAR-T có mẫu lớn nhất thế giới dành cho lupus ban đỏ hệ thống ở trẻ em. Bệnh nhi Qingqing cũng trở thành trường hợp đầu tiên trên thế giới điều trị thành công viêm da cơ thiếu niên kháng trị kèm theo hội chứng Sjögren bằng liệu pháp CAR-T.
“Là trung tâm kép cấp quốc gia, sức mạnh tổng hợp của Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang đứng đầu cả nước, tạo nền tảng vững chắc cho việc xin phê duyệt thử nghiệm lâm sàng công nghệ CAR-T. Trong quá trình thử nghiệm, chúng tôi cũng nhận được sự hỗ trợ mạnh mẽ từ Giáo sư Mao Jianhua – Phó Giám đốc bệnh viện và Giám đốc Trung tâm Thận – Tiết niệu, Ủy ban đạo đức bệnh viện, và Khoa Huyết học – Ung bướu về thu thập tế bào. Chính nhờ sự hợp tác của tất cả mọi người, chúng tôi hy vọng có thể mở rộng lĩnh vực điều trị bằng CAR-T thông qua thử nghiệm lâm sàng và giúp trẻ em bị JDM kháng trị giảm bớt đau đớn.” Giám đốc Lu Meiping nói.
Thiếu nữ 16 tuổi mắc JDM kháng trị
Qingqing, 16 tuổi, là một thiếu nữ mắc viêm da cơ thiếu niên kháng trị. Đáng lẽ đang ở độ tuổi tràn đầy sức sống, em lại phải chịu đựng sự dày vò của căn bệnh…
Hơn 8 năm trước, Qingqing bỗng xuất hiện ban tím đỏ kèm phù quanh mí mắt và hốc mắt, các khớp ngón tay nổi ban đỏ có vảy, kèm theo đau cơ, yếu cơ và tăng men cơ. Sau khi nhập viện, em được chẩn đoán mắc JDM.
Để kiểm soát bệnh, trong hơn 8 năm qua, Qingqing đã liên tục điều trị bằng hormone, thuốc ức chế miễn dịch, globulin miễn dịch và nhiều loại sinh phẩm nhắm đích. Tuy nhiên, hiệu quả vẫn không khả quan, bệnh liên tục tái phát, khiến cả thể chất và tinh thần của em đều bị ảnh hưởng nghiêm trọng.
Đặc biệt trong hai năm gần đây, thể lực của Qingqing giảm rõ rệt. Đáng lẽ đang độ tuổi có thể chạy nhảy, em lại khó leo cầu thang, chỉ hoạt động nhẹ cũng thấy tức ngực, khó thở, kèm các triệu chứng khô miệng, khô mắt, đau răng, sâu răng và viêm tuyến mang tai tái phát. Kết quả kiểm tra cho thấy em có nhiều kháng thể kháng nhân và kháng thể viêm cơ, rối loạn thông khí phổi, tổn thương phổi kẽ… Cuối cùng Qingqing được chẩn đoán mắc JDM kháng trị kèm theo hội chứng Sjögren.
“Chúng tôi đã đưa con đến rất nhiều bệnh viện, thử qua đủ các phương pháp điều trị, tốn rất nhiều thời gian và tiền bạc, nhưng bệnh tình của con không những không cải thiện mà còn ngày càng nặng. Thật sự không biết phải làm gì nữa.” Mẹ của Qingqing tuyệt vọng nói.
Sau 17 ngày, em ngừng thuốc và xuất viện suôn sẻ
Tháng 8 năm 2024, gia đình Qingqing, trong tình cảnh cùng đường, đã quay lại Khoa Thấp khớp và Miễn dịch học của Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang – nơi từng điều trị cho em – để tìm hy vọng.
Khi biết rằng khoa vừa được phê duyệt dự án nghiên cứu lâm sàng CAR-T điều trị JDM kháng trị, cha mẹ Qingqing lập tức đăng ký tham gia cho con, hy vọng phương pháp điều trị mới này có thể giúp con thoát khỏi nỗi đau.
“Trước đây Qingqing đã từng điều trị tại bệnh viện chúng tôi. Khi đó, sau khi dùng các phương pháp điều trị thông thường như hormone, thuốc ức chế miễn dịch, globulin miễn dịch và các sinh phẩm nhắm đích, bệnh vẫn tái phát liên tục, hiệu quả hạn chế. Với trường hợp như Qingqing – không còn thuốc điều trị – CAR-T có thể giúp tái tạo hệ miễn dịch, mở ra khả năng tự khỏi bệnh.” Giám đốc Lu Meiping đánh giá toàn diện tình trạng của Qingqing và đồng ý cho em tham gia thử nghiệm.
CAR-T là một loại liệu pháp miễn dịch mới, sử dụng tế bào lympho T có thụ thể kháng nguyên nhân tạo, nhắm đến CD19. Liệu pháp này lấy tế bào T từ hệ miễn dịch của chính bệnh nhân, nuôi cấy và biến đổi chúng trong phòng thí nghiệm để có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào mục tiêu, sau đó truyền trở lại cơ thể bệnh nhân để thực hiện nhiệm vụ tiêu diệt tế bào bệnh.
CD19 được biểu hiện rộng rãi trên bề mặt tế bào B. Trong quá trình tiêu diệt tế bào bệnh, CAR-T kháng CD19 cũng loại bỏ các tế bào B CD19+ khác, từ đó tái cấu trúc hệ miễn dịch cho bệnh nhân tự miễn như JDM, chấm dứt tình trạng phải dùng thuốc kéo dài, đạt đến trạng thái không dùng thuốc hoặc thậm chí khỏi hẳn.
Ngày 20 tháng 9, nhóm thấp khớp – miễn dịch học đã thu thập tế bào thành công cho Qingqing.
Ngày 11 tháng 10, em được truyền tế bào CAR-T và quá trình diễn ra suôn sẻ.
Ngày 28 tháng 10, Qingqing xuất viện suôn sẻ. Từ nay, em không còn phải phụ thuộc vào thuốc nữa, chỉ cần tái khám định kỳ.
China Health Trip đồng hành cùng bạn khám phá những đột phá y học mới nhất tại Trung Quốc, mở ra những khả năng đầy hứa hẹn của nền chăm sóc sức khỏe tiên tiến. Hãy tiếp tục đọc để hiểu rõ hơn.
Ngày 28 tháng 10 năm 2024, Trung tâm Nghiên cứu Lâm sàng Quốc gia về Sức khỏe và Bệnh trẻ em, Trung tâm Y tế Khu vực Quốc gia cho Trẻ em, và Bệnh viện Nhi trực thuộc Đại học Chiết Giang (sau đây gọi tắt là Bệnh viện Nhi ZJU) đón nhận tin vui: Qingqing (tên giả), trường hợp đầu tiên trên thế giới điều trị thành công bằng CAR-T đối với viêm da cơ thiếu niên kháng trị (JDM) kèm theo hội chứng Sjögren thứ phát, đã ngừng dùng thuốc và xuất viện suôn sẻ!
Tiến bộ trong điều trị CAR-T tại Trung Quốc
Lu Meiping, người đứng đầu dự án lâm sàng điều trị viêm da cơ thiếu niên kháng trị bằng CAR-T và là Giám đốc Khoa Thấp khớp và Miễn dịch học tại Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang, cho biết: “Việc Tingting ngừng thuốc thành công sẽ mang đến hy vọng hồi phục hoàn toàn cho các trẻ em mắc viêm da cơ thiếu niên kháng trị, giúp các em thoát khỏi sự dày vò của bệnh tật và sự lệ thuộc vào thuốc.”
Viêm da cơ thiếu niên kháng trị là bệnh tự miễn thường gặp ở trẻ em, chỉ đứng sau lupus ban đỏ hệ thống. Bệnh gây viêm da và cơ, có thể ảnh hưởng đến các hệ thống khác như phổi và đường tiêu hóa. Trẻ em phải phụ thuộc vào các loại thuốc như hormone và thuốc ức chế miễn dịch để kiểm soát bệnh. Tuy nhiên, một số trẻ vẫn đáp ứng kém với các phương pháp điều trị này, bệnh tiến triển chậm, loét da, vôi hóa, tổn thương phổi kẽ nghiêm trọng, thủng đường tiêu hóa, thậm chí đe dọa tính mạng.
Tháng 6 năm 2024, một bài báo trên tạp chí Arthritis Rheumatol đã công bố trường hợp đầu tiên trên thế giới điều trị thành công JDM bằng tế bào CAR-T kháng CD19. Nhằm giúp thêm nhiều trẻ mắc JDM kháng trị, Giám đốc Lu Meiping đã bắt kịp xu thế quốc tế và dẫn dắt nhóm thấp khớp – miễn dịch học triển khai dự án điều trị CAR-T cho bệnh này.
Đây là nghiên cứu lâm sàng thứ hai về CAR-T của Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang sau dự án CAR-T có mẫu lớn nhất thế giới dành cho lupus ban đỏ hệ thống ở trẻ em. Bệnh nhi Qingqing cũng trở thành trường hợp đầu tiên trên thế giới điều trị thành công viêm da cơ thiếu niên kháng trị kèm theo hội chứng Sjögren bằng liệu pháp CAR-T.
“Là trung tâm kép cấp quốc gia, sức mạnh tổng hợp của Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang đứng đầu cả nước, tạo nền tảng vững chắc cho việc xin phê duyệt thử nghiệm lâm sàng công nghệ CAR-T. Trong quá trình thử nghiệm, chúng tôi cũng nhận được sự hỗ trợ mạnh mẽ từ Giáo sư Mao Jianhua – Phó Giám đốc bệnh viện và Giám đốc Trung tâm Thận – Tiết niệu, Ủy ban đạo đức bệnh viện, và Khoa Huyết học – Ung bướu về thu thập tế bào. Chính nhờ sự hợp tác của tất cả mọi người, chúng tôi hy vọng có thể mở rộng lĩnh vực điều trị bằng CAR-T thông qua thử nghiệm lâm sàng và giúp trẻ em bị JDM kháng trị giảm bớt đau đớn.” Giám đốc Lu Meiping nói.
Thiếu nữ 16 tuổi mắc JDM kháng trị
Qingqing, 16 tuổi, là một thiếu nữ mắc viêm da cơ thiếu niên kháng trị. Đáng lẽ đang ở độ tuổi tràn đầy sức sống, em lại phải chịu đựng sự dày vò của căn bệnh…
Hơn 8 năm trước, Qingqing bỗng xuất hiện ban tím đỏ kèm phù quanh mí mắt và hốc mắt, các khớp ngón tay nổi ban đỏ có vảy, kèm theo đau cơ, yếu cơ và tăng men cơ. Sau khi nhập viện, em được chẩn đoán mắc JDM.
Để kiểm soát bệnh, trong hơn 8 năm qua, Qingqing đã liên tục điều trị bằng hormone, thuốc ức chế miễn dịch, globulin miễn dịch và nhiều loại sinh phẩm nhắm đích. Tuy nhiên, hiệu quả vẫn không khả quan, bệnh liên tục tái phát, khiến cả thể chất và tinh thần của em đều bị ảnh hưởng nghiêm trọng.
Đặc biệt trong hai năm gần đây, thể lực của Qingqing giảm rõ rệt. Đáng lẽ đang độ tuổi có thể chạy nhảy, em lại khó leo cầu thang, chỉ hoạt động nhẹ cũng thấy tức ngực, khó thở, kèm các triệu chứng khô miệng, khô mắt, đau răng, sâu răng và viêm tuyến mang tai tái phát. Kết quả kiểm tra cho thấy em có nhiều kháng thể kháng nhân và kháng thể viêm cơ, rối loạn thông khí phổi, tổn thương phổi kẽ… Cuối cùng Qingqing được chẩn đoán mắc JDM kháng trị kèm theo hội chứng Sjögren.
“Chúng tôi đã đưa con đến rất nhiều bệnh viện, thử qua đủ các phương pháp điều trị, tốn rất nhiều thời gian và tiền bạc, nhưng bệnh tình của con không những không cải thiện mà còn ngày càng nặng. Thật sự không biết phải làm gì nữa.” Mẹ của Qingqing tuyệt vọng nói.
Sau 17 ngày, em ngừng thuốc và xuất viện suôn sẻ
Tháng 8 năm 2024, gia đình Qingqing, trong tình cảnh cùng đường, đã quay lại Khoa Thấp khớp và Miễn dịch học của Bệnh viện Nhi Đại học Chiết Giang – nơi từng điều trị cho em – để tìm hy vọng.
Khi biết rằng khoa vừa được phê duyệt dự án nghiên cứu lâm sàng CAR-T điều trị JDM kháng trị, cha mẹ Qingqing lập tức đăng ký tham gia cho con, hy vọng phương pháp điều trị mới này có thể giúp con thoát khỏi nỗi đau.
“Trước đây Qingqing đã từng điều trị tại bệnh viện chúng tôi. Khi đó, sau khi dùng các phương pháp điều trị thông thường như hormone, thuốc ức chế miễn dịch, globulin miễn dịch và các sinh phẩm nhắm đích, bệnh vẫn tái phát liên tục, hiệu quả hạn chế. Với trường hợp như Qingqing – không còn thuốc điều trị – CAR-T có thể giúp tái tạo hệ miễn dịch, mở ra khả năng tự khỏi bệnh.” Giám đốc Lu Meiping đánh giá toàn diện tình trạng của Qingqing và đồng ý cho em tham gia thử nghiệm.
CAR-T là một loại liệu pháp miễn dịch mới, sử dụng tế bào lympho T có thụ thể kháng nguyên nhân tạo, nhắm đến CD19. Liệu pháp này lấy tế bào T từ hệ miễn dịch của chính bệnh nhân, nuôi cấy và biến đổi chúng trong phòng thí nghiệm để có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào mục tiêu, sau đó truyền trở lại cơ thể bệnh nhân để thực hiện nhiệm vụ tiêu diệt tế bào bệnh.
CD19 được biểu hiện rộng rãi trên bề mặt tế bào B. Trong quá trình tiêu diệt tế bào bệnh, CAR-T kháng CD19 cũng loại bỏ các tế bào B CD19+ khác, từ đó tái cấu trúc hệ miễn dịch cho bệnh nhân tự miễn như JDM, chấm dứt tình trạng phải dùng thuốc kéo dài, đạt đến trạng thái không dùng thuốc hoặc thậm chí khỏi hẳn.
Ngày 20 tháng 9, nhóm thấp khớp – miễn dịch học đã thu thập tế bào thành công cho Qingqing.
Ngày 11 tháng 10, em được truyền tế bào CAR-T và quá trình diễn ra suôn sẻ.
Ngày 28 tháng 10, Qingqing xuất viện suôn sẻ. Từ nay, em không còn phải phụ thuộc vào thuốc nữa, chỉ cần tái khám định kỳ.
