Trong những năm gần đây, liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell Therapy) đã trở thành một trong những hướng điều trị ung thư mang tính cách mạng của y học hiện đại…
Phương pháp này mở ra hy vọng mới cho các bệnh nhân ung thư máu, u lympho, lupus ban đỏ hay bạch cầu cấp tính đã kháng trị với các phác đồ hóa – xạ trị thông thường.
Với khả năng “huấn luyện” tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, CAR-T được xem là bước ngoặt trong liệu pháp điều trị cá thể hóa, hướng tới “chữa khỏi” thay vì chỉ kéo dài sự sống.
CAR-T là phương pháp sử dụng tế bào T (một loại tế bào bạch cầu có vai trò quan trọng trong hệ miễn dịch) của chính người bệnh, được biến đổi gen trong phòng thí nghiệm để gắn thêm một thụ thể đặc hiệu gọi là CAR – Chimeric Antigen Receptor (thụ thể kháng nguyên khảm).
Các bước thực hiện cơ bản gồm:
| BƯỚC 1 | Thu thập tế bào T từ máu người bệnh |
|---|---|
| BƯỚC 2 | Biến đổi gen tế bào T để biểu hiện thụ thể CAR, giúp chúng nhận biết chính xác kháng nguyên đặc hiệu trên tế bào ung thư (ví dụ CD19, BCMA...) |
| BƯỚC 3 | Nhân lên và truyền lại cho bệnh nhân: Các tế bào CAR-T sau khi được “lập trình” sẽ được nuôi cấy nhân lên hàng triệu lần, sau đó truyền trở lại cơ thể bệnh nhân qua đường tĩnh mạch. |
| BƯỚC 4 | Tấn công và Tiêu diệt tế bào ung thư: Khi vào cơ thể, tế bào CAR-T sẽ nhận diện và tiêu diệt các tế bào mang kháng nguyên đích, đồng thời kích hoạt phản ứng miễn dịch mạnh mẽ để loại bỏ khối u |
Sau khi được truyền vào cơ thể, tế bào CAR-T hoạt động như “vệ binh thông minh”, truy tìm và tiêu diệt chính xác tế bào ung thư mà không ảnh hưởng đến tế bào lành.
| Phương pháp | Cơ chế tác động | Mức độ chọn lọc tế bào ung thư | Ảnh hưởng đến tế bào lành | Hiệu quả lâu dài |
|---|---|---|---|---|
| Hóa trị | Tiêu diệt tế bào phân chia nhanh | Thấp | Cao | Giới hạn |
| Xạ trị | Gây tổn thương DNA, tiêu diệt tế bào trong vùng chiếu xạ | Trung bình | Có thể ảnh hưởng mô lành lân cận | Trung bình |
| CAR-T | Tế bào miễn dịch nhận diện và tiêu diệt chính xác kháng nguyên đặc hiệu | Rất cao | Rất thấp | Duy trì miễn dịch lâu dài |
Nhờ khả năng “nhớ” tế bào ung thư, CAR-T có thể bảo vệ cơ thể khỏi tái phát trong thời gian dài sau điều trị.
Liệu pháp CAR-T đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho điều trị một số bệnh ung thư huyết học, như:
Nhiều thử nghiệm lâm sàng ghi nhận tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) lên đến 70–90%, trong đó một số bệnh nhân đạt lui bệnh hoàn toàn sau nhiều lần thất bại với hóa trị.
Đây được xem là bước tiến vượt bậc, đặc biệt với các ca ung thư tái phát, kháng trị mà trước đây gần như không còn lựa chọn điều trị khả thi.
Ban đầu, CAR-T được phát triển chủ yếu cho ung thư máu, do tế bào ung thư lưu thông trong hệ tuần hoàn và dễ tiếp cận. Tuy nhiên, các nhà khoa học đang nỗ lực mở rộng ứng dụng sang các khối u thể đặc như: ung thư phổi, ung thư gan, ung thư dạ dày, ung thư buồng trứng…
Dù còn nhiều thách thức – như hàng rào miễn dịch của khối u, môi trường vi mô phức tạp và hiện tượng “mất kháng nguyên đích” – những kết quả bước đầu cho thấy CAR-T có tiềm năng trở thành một trong những nền tảng điều trị ung thư tương lai.
Trung Quốc hiện là một trong những quốc gia có tốc độ phát triển CAR-T nhanh nhất thế giới, với hơn 1.200 thử nghiệm lâm sàng được đăng ký, vượt cả Mỹ về số lượng. Các sản phẩm CAR-T do Trung Quốc tự phát triển này đã được phê duyệt sử dụng trong nước, mở ra cơ hội điều trị cho hàng ngàn bệnh nhân ung thư máu.
| STT | Chỉ định | Tên thuốc (CAR-T) | Đích (Target) | Thời gian phê duyệt | Đối tượng phù hợp |
| 1 | Điều trị u lympho tế bào B lớn tái phát/kháng trị sau ≥2 dòng điều trị toàn thân | Relma-cel | CD19 | 01/09/2021 | Bệnh nhân LBCL/FL đã thất bại từ 3 phác đồ trở lên |
| 2 | U lympho tế bào B lớn tái phát/kháng trị (R/R LBCL) | Axi-cel | CD19 | 22/06/2021 | Bệnh nhân LBCL đã thất bại từ 2 phác đồ trở lên |
| 3 | Đa u tủy xương tái phát/kháng trị (R/R MM) | Eque-cel | BCMA | 30/06/2023 | Bệnh nhân đa u tủy xương đã thất bại từ 4 phác đồ trở lên |
| 4 | Bệnh bạch cầu lympho cấp dòng B (ALL) tái phát/kháng trị | Inati-cel | CD19 | 08/11/2023 | Bệnh nhân bạch cầu cấp dòng lympho B đã tái phát hoặc khó đáp ứng với điều trị. |
| 5 | Đa u tủy xương tái phát/kháng trị (R/R MM) | Zevor-cel | BCMA | 01/03/2024 | Bệnh nhân đa u tủy xương đã thất bại từ 4 phác đồ trở lên |
| 6 | Đa u tủy xương tái phát/kháng trị (R/R MM) | Cilta-cel | BCMA | 27/08/2024 | Bệnh nhân đa u tủy xương đã thất bại từ 4 phác đồ trở lên |
Các nghiên cứu về liệu pháp CAR-T đang hướng tới cá thể hóa trong điều trị ung thư, hướng nghiên cứu mới tập trung vào:
Với tốc độ phát triển mạnh mẽ, liệu pháp CAR-T được kỳ vọng sẽ trở thành trụ cột trong điều trị ung thư cá thể hóa, mang lại hy vọng sống mới cho hàng triệu bệnh nhân trên toàn cầu.
Chi phí điều trị CAR-T thường cao hơn các phương pháp truyền thống do quy trình phức tạp và cá thể hóa cho từng bệnh nhân. Mức phí tham khảo có thể từ 170.000 USD đến 200.000 USD cho một liệu trình, tùy thuộc vào từng quốc gia và sản phẩm CAR-T cụ thể. Một số trường hợp dùng CAR-T thế hệ mới hoặc tham gia thử nghiệm lâm sàng có thể được giảm chi phí.
Chi phí thực tế phụ thuộc vào loại ung thư, số lần cần truyền, thời gian nằm viện và biến chứng phát sinh. Sau khi bệnh viện hội chẩn cụ thể từng hồ sơ, sẽ có báo giá chi tiết và chính xác cho người bệnh. Một vài bệnh viện ở Trung Quốc có gói điều trị toàn diện, chương trình trợ giá, hỗ trợ bệnh nhân giúp giảm chi phí điều trị đáng kể.
Liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T là bước ngoặt mang tính cách mạng trong điều trị ung thư, đặc biệt với những ca bệnh kháng trị, tái phát. Mặc dù chi phí cao và còn nhiều thách thức kỹ thuật, song với tốc độ phát triển mạnh mẽ, đặc biệt tại Trung Quốc và các trung tâm y học tiên tiến, CAR-T đang mở ra kỷ nguyên mới – kỷ nguyên của y học chính xác và điều trị miễn dịch cá thể hóa.
Tìm hiểu liệu bạn có phù hợp với liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T.
Đăng ký tư vấn chuyên sâu miễn phí cùng chuyên gia ung bướu Trung Quốc ngay hôm nay!
